Se aprueba el primer tratamiento con genes para el cáncer
El cáncer es una de las causas más frecuentes de enfermedad y de muerte. De acuerdo a la Organización Mundial de la Salud, en 2012 hubo 14 millones de casos nuevos de cáncer y se estima que el número de casos nuevos aumentará en un 70% en las próximas dos décadas. Afortunadamente la tecnología sigue avanzando y la FDA acaba de aprobar un tratamiento nuevo con genes para algunos tipos de cáncer que considera “histórico”, la terapia con genes Car T celular o Kymriah. Sigue leyendo para que te enteres sobre este nuevo tratamiento para el cáncer.
La Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (conocida como FDA, por sus siglas en inglés) acaba de aprobar un tratamiento para el cáncer que considera “histórico”. Se trata de un tratamiento nuevo, específicamente para la leucemia, que modifica las células del paciente para que puedan luchar contra el cáncer. Es el primer tratamiento que altera a las células genéticamente.
Al utilizar a las células del paciente que se están reproduciendo, este tratamiento se vuelve una “medicina en vivo”. Parte de lo revolucionario del medicamento es que las células tratadas se entrenan a reconocer y a atacar a las células cancerosas logrando remisiones muy prolongadas y quizá curas.
¿Cómo funciona este tratamiento para el cáncer?
El pionero de la terapia es el Dr. Carl June, director del Centro para Inmunoterapias Celulares del Abramson Cancer Center de la University of Pennsylvania quien, junto con su grupo, ha estado desarrollando este tratamiento llamado terapia CAR T celular (que significa chimeric antigen receptor T cell, o célula T del receptor del antígeno quimérico). También se conoce como Kymriah. Como describí, no se trata de una medicina, se refiere a remover las células del paciente para modificarlas genéticamente de forma que puedan reconocer y destruir a las células cancerosas que circulan en la sangre una vez que se regresan al paciente. Obviamente, este tratamiento para el cáncer se prepara individualmente para cada persona.
La idea es que se utiliza al sistema inmunológico del paciente para que luche contra su cáncer. El laboratorio que ha obtenido la licencia de la tecnología para fabricar la terapia CART celular o Kymriah a nivel masivo ha sido Norvatis. Y, como cada dosis se tiene que fabricar individualmente, de momento, únicamente estará disponible en aproximadamente 32 hospitales en Estados Unidos hasta finales del año. Se estima que el proceso desde que se saca la sangre del paciente, se congela, se manda a Novartis en Nueva Jersey para que se realice la ingeniería genética y la multiplicación de las células, se congelen de nuevo, se envíen al hospital y se le administren al paciente tomará alrededor de 22 días.
Se calcula que, en Estados Unidos, el costo será de alrededor de $475,000 dólares, lo que ha causado críticas por varios grupos de pacientes. En su defensa, uno de los representantes de Novartis dijo que el trasplante de médula ósea que se usa para curar algunas leucemias cuesta más, entre $540,000 y $800,000 dólares. Por el otro lado, el laboratorio Novartis dice que si el paciente no responde en el primer mes, no cobrará por Kymriah, además, de acuerdo a reportes de la compañía, proporcionará ayuda económica a los pacientes de familias sin seguro y a los que tengan seguros bajos con poca cobertura.
Posiblemente a medida que más pacientes reciban la terapia la tecnología irá avanzando y no sólo será más accesible sino más automatizada ¿Quizá menos costosa?
Actualmente, este tratamiento para el cáncer se ha aprobado para niños y adultos jóvenes que padecen leucemia linfoblástica aguda tipo B (es un tipo muy agresivo de cáncer en la sangre) que no ha respondido al tratamiento convencional o que ha regresado después de haber entrado en remisión. La FDA considera que esta leucemia es muy peligrosa y este tratamiento ofrece una oportunidad.
Desde luego, el tratamiento tiene efectos secundarios y riesgos potenciales, algunos pueden poner en peligro la vida del paciente. Por ejemplo, ha habido casos de reducción en la presión arterial severa. Por eso la FDA requiere que tanto los hospitales como los doctores que administran la terapia CAR T celular o Kymriah, esta terapia genética, estén entrenados y certificados para hacerlo. La terapia se da sólo una vez por paciente.
¿Por qué es tan importante este tratamiento para el cáncer?
Como dijo Scott Gottlieb, un representante de la FDA: “Estamos entrando a una frontera nueva en las innovaciones médicas en que podemos reprogramar la habilidad de las células mismas del paciente para que ataquen a un cáncer mortal. Las tecnologías nuevas como las terapias de genes y celulares tienen el potencial de transformar la medicina y crear cambios en nuestra habilidad de tratar e incluso curar muchas enfermedades intratables”.
De acuerdo al Dr. June, en base a la terapia de genes, CAR T celular o Kymriah, el mundo del cáncer va a cambiar, él piensa que va a haber muchas terapias similares en el futuro. Si bien es cierto que las leucemias son muy frecuentes en los niños y los adultos jóvenes, la incidencia de varios tipos de cáncer aumenta con la longevidad y se pronostica que la incidencia del cáncer, en general, va a aumentar. Esperemos que, como dice el Dr. June, este tratamiento para el cáncer sea sólo el primero de múltiples terapias que salven vidas.
Publicación original: 2017
Ultima revisión: 2017
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