Ya no es suficiente tratar únicamente síntomas y utilizar el procedimiento para todos. Actualmente interesa las características concretas de una enfermedad y actuar sobre ellas. Es lo que se conoce como medicina de precisión.
Dos avances recientes lo ejemplifican. Por un lado, hay un nuevo medicamento para el cáncer de páncreas aprobado. Y por el otro, un pequeño estudio que pudo reducir de forma importante el colesterol y triglicéridos.
La medicina de precisión cambia el enfoque del cáncer
El adenocarcinoma ductal pancreático es de todos el más frecuente (9 de cada 10). Se origina en las células que recubren los conductos del páncreas. Y suele ser difícil de detectar en etapas tempranas. Y es justamente el que busca atacar el nuevo fármaco daraxonrasib.
Estos medicamentos se basan en años de investigación que permitieron conocer que permiten que las células cancerosas crezcan y sobrevivan. Una vez identificadas, algunas pueden convertirse en objetivos de medicamentos específicos. Como el ya mencionado.
El Rasonque, nombre comercial del daraxonrasib, fue aprobado recientemente. Este el primer de su tipo aprovado por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA). En el estudio con 500 pacientes, la supervivencia global se duplicó. Y aumentó la supervivencia libre de cáncer. Uno de los investigadores principales comentó que estaba sorprendido. “Nunca ví resultados así en ningún estudio hecho por nosotros”, mencionó en una entrevista.
Sin embargo, un tratamiento dirigido no significa que todos los tumores respondan igual. Menos aún que el cáncer de páncreas tenga una cura general. De hecho, la medicina de precisión funciona precisamente así. Intenta identificar qué pacientes tienen las características necesarias para una determinada terapia.
¿Se puede avanzar aún más?
Si bien hablamos acerca de un medicamento que bloquea una proteína alterada, también existe la edición genética. Que busca modificar las instrucciones que hacen que una proteína se produzca.
Un ejemplo es la terapia experimental basada en CRISPR-Cas9.
- Se busca desactivar las instrucciones para producir colesterol y triglicéridos. En lugar de administrar diariamente un medicamento.
- Mediante unas ‘nano-cápsulas’ se lleva el sistema de modificación hasta el hígado. Eligieron un gen que alterado mantiene bajos niveles de triglicéridos y colesterol.
- Así en paciente con riesgo cardiovascular se les ‘cambie’ a la ‘versión reducida’.
En los pacientes tratados con una dosis alta, se vio una reducción del colesterol y triglicéridos. En algunos, tras un año, disminuyeron casi a la mitad. La idea es llamativa: en lugar de tomar un medicamento todos los días durante años, se hace una intervención única.
El futuro aún necesita muchas pruebas
El primer ensayo en humanos fue con sólo 15 participantes. Esta fase 1 fue diseñada para evaluar seguridad y respuesta biológica. Por lo que queda que demuestren su efecto traducido a menos infartos, ACV y muerte. Lo que se logra haciendo seguimiento por años.
La dirección es cada vez más clara:
- Hacer más investigación. Para conocer en profundidad la biología de las enfermedades. Y saber que debilidades tienen que se traducen en curas.
- Entender cómo funcionan los tratamientos. Especialmente las modificaciones genéticas permanentes a largo plazo. Se debe estudiar la seguridad y el efecto biológico prolongado.
La medicina de precisión no busca necesariamente reemplazar toda la medicina anterior. Busca añadir herramientas capaces de intervenir de una manera más específica.
Preguntas y respuestas
¿Qué es daraxonrasib?
Es un medicamento aprobado por la FDA para ciertos tipos de cáncer pancreáticos metastásicos.
¿Daraxonrasib cura el cáncer de páncreas?
No. Está aprobado para ciertos individuos. Donde se han visto mejoras comparativas en supervivencia y control de la enfermedad.
¿La edición genética ya puede sustituir a las estatinas?
No. El tratamiento continúa en investigación y se ha estudiado en un grupo muy pequeño.
¿Por qué son importantes estos avances?
Muestran que algunos tratamientos pueden actuar en mecanismos concretos de una enfermedad. En lugar de utilizar únicamente estrategias generales.
¿La medicina de precisión significa que cada paciente tendrá un medicamento diferente?
No necesariamente. Se podrá saber que grupos de personas pueden responder mejor a cada tratamiento según su contexto.
Por Carlos Diego Ibáñez
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